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干细胞治疗多系统萎缩(MSA)的2项临床案例

James 干细胞之父 2022-11-08


多系统萎缩(MSA)是一种散发的,罕见的神经系统变性疾病,以神经元丢失、神经胶质细胞增生及其胞浆内出现以α-突触核蛋白为主要成分的嗜酸性包涵体(GCI)等病理学特征,并伴有橄榄、脑桥、小脑萎缩或黑质纹状体变性。



该病主要累及锥体外系、锥体系、小脑和自主神经系统等,MSA的自主神经功能障碍最常累及泌尿生殖系统,几乎所有男性患者均存在勃起功能障碍,近半数患者可为首发症状,其他可表现为排尿障碍如尿频、尿急、尿痛、尿潴留等。


MSA也常累及心血管系统,主要表现为体位性低血压、餐后低血压、夜间高血压等。


MSA病情进展较快,目前无特效治疗方法,只能对症治疗,如抗帕金森病药物、升压药、控制排尿药物等。患者多数预后不良,80%的患者在5年内瘫痪,平均生存时间是6年。


多系统萎缩1969年由Graham和Oppenheimer首先提出,MSA好发于50岁左右的成年,男性居多,50岁以上人群患病率为3/10万人。以缓慢起病为主,逐渐进展,早期误诊率较高,医学尚无特效药物治疗,国内外研究人员在不懈探索MSA发病机制的同时,也将目光投向了干细胞治疗。

近年来研究表明,间充质干细胞(MSCs)具有免疫调节作用与分泌细胞因子功能,可产生许多营养因子,如脑源性神经营养因子、胶质源性神经营养因子、神经生长因子、血管内皮细胞生长因子、成纤维细胞生长因子,上述因子能改善多系统萎缩患者的自主神经功能障碍、小脑共济失调、锥体外系症状等。


MSCs具有强大的自我更新能力和多向分化潜能,在适宜的条件分化为神经元和星形胶质细胞,并能诱导神经干细胞分化为神经元。MSCs所介导的神经保护和神经再生的作用在许多临床试验中得到阐述。


临床案例1:研究人员等用鞘内注射联合静脉注射人脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗25例橄榄脑桥小脑萎缩患者,治疗结束后的1、3个月发现,患者的ICARS(世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表)及UMSARS(统一多系统萎缩评估量表)评分指数均明显降低;Barthel指数升高,说明患者神经功能有所改善。


临床症状方面,52%的患者运动性共济失调、书写困难、吞咽困难和构音障碍得到一定程度改善。干细胞治疗MSA具有良好的临床疗效,试验治疗期间无患者出现严重不良反应!


摘自:武汉大学学报(医学版)


临床案例2:研究人员对40例多系统萎缩小脑型(MSA-C)患者给予UC-MSCs(1×106个细胞/Kg)鞘内注射治疗,1次/周,4次为1疗程,随访27~55个月。


其中,29例治疗1个疗程,行走、站立不稳,运动迟缓,上肢精细动作障碍,书写困难,构音障碍,眼球运动障碍等临床症状得到改善;另外11例接受2-3个疗程。结果表明,多疗程治疗效果进一步提高有助于多数患者神经功能的进一步改善,延缓疾病进展。


摘自:《组织工程与重建外科杂志》



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综上所述:


干细胞为MSA治疗提供了新的思路和方法,临床应用前景广阔;同时如何提高干细胞疗法的疗效也存在一定的挑战,例如每疗程的最佳治疗次数、间歇时间、MSCs数量、治疗途径等问题。

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