CAR-T治疗自身免疫疾病药物IND获FDA批准

当地时间10月11日，临床阶段细胞治疗公司Kyverna Therapeutics宣布美国FDA批准了KYV-101的又一适应症IND申请，用于治疗弥漫皮肤型系统性硬化症(硬皮病)。此前FDA已经批准了KYV-101用于治疗自身免疫疾病狼疮性肾炎。

KYV-101是一种新型的全人源CD19 CAR-T 细胞疗法，其特性尤其适用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，如狼疮性肾炎、系统性硬化症和炎性肌病。在临床前研究证明，该疗法可在疾病模型的血液循环和组织中诱导深度和完全的B细胞耗竭，产生显著疗效。KYV-101是Kyverna的首个研究性新药申请，具有里程碑意义。

Kyverna Therapeutics首席执行官Peter Maag博士表示:“非常自豪能够将KYV-101带给硬皮病患者。我们希望在这一新的患者群体中启动我们的KYSA-5试验，并产生数据来支持我们的KYV-101设计目标。”

Kyverna是一家为严重自身免疫性疾病设计新型疗法的细胞治疗公司，其专有的synReg T 细胞平台，该平台利用合成生物学，将T细胞重新编程，生成CAR-Treg细胞，这种细胞可以特异性靶向疾病组织，让Treg细胞在疾病组织通过多种免疫抑制机制，抑制自身免疫性疾病。Kyverna现拥有两款抗CD19 CAR-T细胞疗法，KYV-101和KYV-201，拟用于治疗狼疮肾炎在内的各类自身免疫性疾病。

2020年1月Kyverna完成2500万美元A轮融资，2022年2月完成8500万美元 B 轮融资，2022年8月完成6000万美元B+轮融资。目前，Kyverna已与Gilead Sciences达成战略合作，基于Kyverna的细胞疗法平台和Gilead Sciences的synNotch技术开发工程化T细胞疗法，以治疗自身免疫性疾病。