查看原文
其他
继续滑动看下一个

今天,Krystal Biotech, Inc (以下简称“Krystal”)宣布,一款基于单纯疱疹病毒 1 型 (HSV-1) 载体的基因疗法Vyjuvek已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,用于 6 个月及以上患有营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 患者的治疗。

Vyjuvek 是 FDA 批准的第一个用于治疗 DEB 的基因疗法,是一种凝胶剂型外用于创口局部涂抹的局部基因疗法,医疗保健专业人员每周一次将 Vyjuvek 凝胶液滴均匀地涂抹在患者的伤口部位,预估每位患者每年平均治疗费约63万美元。

Vyjuvek 是一款以基因改造的单纯疱疹病毒为载体的基因疗法,出于安全性考虑,经基因改造消除了病毒在正常细胞中复制的能力,该病毒载体搭载 COL7A1 基因的正常拷贝,可将该基因递送至患者伤口部位的靶细胞内。COL7A1基因可在靶细胞内过表达COL7 蛋白,COL7 蛋白分子可自行排列成细长的束,将表皮和真皮结合在一起,这对于维持皮肤的完整性至关重要。
DEB 是一种遗传性疾病,由 COL7A1 基因突变引起,患者的皮肤非常脆弱,皮肤在受到轻微摩擦或碰撞后出现水疱及皮肤撕裂,患此病的婴幼儿因皮肤呈现出如蝴蝶翅膀般脆弱,被称之为“蝴蝶宝贝”。COL7A1 基因编码 VII 型胶原蛋白 (COL7),这是一种必需的蛋白质,有助于增强和稳定皮肤的外层和中层。当 COL7A1 缺乏时,皮肤层会分离。根据遗传方式的不同,DEB可分为两大类:隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 和显性营养不良型大疱性表皮松解症 (DDEB)。DDEB 患者通常病情较轻,水泡主要影响手、脚、膝盖和肘部。RDEB 患者通常出生时即出现皮肤黏膜广泛的大疱,进而导致视力丧失、毁容和其他可能致命的严重并发症。
Vyjuvek 的安全性和有效性评估主要来自一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验研究中,该研究共涉及 31 名 DEB 受试者,包括 30 名 RDEB 受试者和 1 名 DDEB 受试者。在这项研究中,首先确定了每位患者身上两个大小相当的 DEB 伤口,之后针对每位患者身上的两个大小相当的伤口随机分组,每周一次局部给予Vyjuvek 或安慰剂。受试者的年龄范围从 1 岁到 44 岁(平均年龄 17 岁)。通过伤口愈合情况确定疗效,定义为给药第24 周时Vyjuvek治疗组和安慰剂组之间确认的完全(100%)伤口愈合比例的差异。Vyjuvek 治疗组伤口完全愈合率为65%,而安慰剂组伤口完全愈合率只有26%。就安全性来看,未报告药物相关严重不良事件或因治疗而停药的情况发生,与 Vyjuvek 相关的最常见不良反应包括瘙痒、发冷、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕等。此外,值得一提的是,在另一项临床研究中,两名患有 RDEB 的不足一岁患者(分别为 6 个月和 7 个月大)每周接受局部 Vyjuvek 治疗,也未发现严重副作用,可见该疗法安全性良好。 

E.N.D

往期文章推荐:

宜明细胞收购北美顶级GMP生产基地

传奇生物公布2023年第一季度业绩及近期亮点

信念医药又一款AAV基因疗法IND获受理

辉大基因原创DNA编辑系统CRISPR-Cas12i获得美国发明专利授权

mRNA完整性评估新方法

强生眼科AAV基因疗法国内申报临床

8:6背后的交锋---数据解读FDA顾问委员会低票支持DMD基因疗法

九天生物创新眼科基因治疗药物SKG0106完成首例患者给药

同立海源细胞治疗关键物料通过FDA DMF备案

国内首个自体CAR-M治疗实体瘤项目获批启动临床研究

2023年药企Q1全球营收TOP10,均已布局细胞基因疗法

创新药基本开发流程

谁是苏州生物医药“融资之王”?

基因编辑未来趋势最新行业分析报告

41亿!阿斯利康达成重磅合作

CDMO行业发展现状与未来趋势研究报告

汇总|全球已上市46款基因治疗药物

干细胞诱导生成类器官的工艺要点浅析

8家中国公司完成新一轮融资,聚焦细胞与基因疗法

值得关注的35家免疫细胞治疗企业和技术管线

基因疗法已走出“黑暗时期”,即将步入高速发展期

CDMO现状&未来,6图分析

细胞治疗与大国竞争:探究中美生物医药布局

外泌体进入皮肤后的72小时,会有哪些变化?

细胞基因疗法上游工具行业深度报告

TOP 20药企排名出炉,均已布局细胞基因疗法

类病毒载体---新一代基因药物递送平台

专注细胞治疗,打造全流程解决方案

CRO行业发展趋势与机遇

全球基因治疗临床概览

碱基编辑器最新研究进展一览

眼科创新药物行业深度报告

医药行业深度研究:小核酸药物,历经低谷,迎来快速发展

资本从互联网向生物技术迁移,未来10年,细胞、基因和生物工程成为核心驱动力!

2万字收藏版:上海张江 V.S. 苏州工业园区的生命科学产业

您可能也对以下帖子感兴趣

文章有问题?点此查看未经处理的缓存